公明党 参議院議員 山本ひろし

公明党
No.2275

治療への道 『長期臨床試験実現の為に』・第3回遠位型ミオパチーシンポジウム(東京都)

「PADM遠位型ミオパチー患者会」主催の第3回遠位型ミオパチー シンポジウム・治療への道『長期臨床試験実現の為に』に参加。

筋力が徐々に低下していく筋肉の進行性の難病である遠位型ミオパチー。(全国の患者数約400名)
治療薬開発の早期実現のために、どう壁を乗り越え取り組むか講演・パネルディスカッションが行われた。


辻代表開会あいさつ


公明党の難病対策の取組みをお話しする


挨拶


最初に患者会の辻美喜男代表の開会あいさつの後、来賓として公明党の今までの取組み・難病対策についてお話しする。


西野先生


第1部基調講演。
『縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー(DMRV)の治療開発』
講師 西野一三 国立精神・神経医療センター 疾病研究第一部長

・西野さんの研究グループで生物界に広く存在するシアル酸を使った有効な治療法をマウス実験で世界に先駆けて発見した
・DMRVは低シアル酸が原因。
・マウスではシアル酸投与で筋症状抑制可能で今後臨床試験へ。治療法の確立へ大きな第一歩


青木教授


青木氏講演


『DMRV治験・第Ⅰ相試験(医師主導治験)の経過と第Ⅱ相試験以降の必要性』
講師  青木正志 東北大学医学部神経内科教授

・2009年 DMRVシアン酸補充療法実用化に対し、経産省イノベーション実用化助成事業の交付金(麻生政権補正予算)でNEDO助成金(1億5315万円)が採択。(ノーベルファーマが研究開発型ベンチャーとして東北大学で)
・2010年 11月から第Ⅰ相試験開始
・アカデミア発の創業の先例・モデルケースへ!
・第2相試験が実現できるかは、国家戦略に関わる問題。総動員での支援を。


パネルディスカッション


第2部 パネルディスカッション『長期臨床試験実現のために』


織田代表代行


塩村社長


西野氏


(座長) 水澤英洋 東京医科歯科大学 脳神経病態学 主任教授
(パネリスト)
織田友理子 PADM遠位型ミオパチー患者会 代表代行
塩村 仁 ノーベルファーマ(株)代表取締役社長
安藤 剛 東大医学部付属病院 TRセンター特任講師
長谷川 聖治 読売新聞 東京本社科学部
中田 勝巳 厚労省 健康局 疾病対策課課長補佐
講演をされた青木教授・西野部長もパネラー。


辻代表ご夫妻


パネルディスカッションは新薬開発の壁(金・人・物)や今後の対応について、各層の方々から具体的なやりとりがある。新薬開発の事業者であるノーベルファーマの資金面の支援をどうするか。(5億円~10億円)

患者会の方々は早期の治療薬開発へ望む声が強く、国の資金面の支援(文部科学省などの補助金)が必須である。


日本福祉財団 山川代表


日本福祉財団 藤原専務理事


シンポジウムには患者会を支援する様々な団体が裏方などで尽力されていた。日本福祉財団はチャリティオークションを実施。本日も山川代表・藤原専務理事も参加され支援の輪を広げられていた。

夜の懇親会にも参加。患者会など多くの方々と交流を深める事となった。
本日学んだ事を具体的にどう解決し実現するか。研究して応援してまいりたい。



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